這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！

(資料圖)

一、政策動(dòng)向

●CDE發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2022年）》

9月7日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2022年）》。

報(bào)告顯示，2022年，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記臨床試驗(yàn)總量達(dá)3410余項(xiàng),為歷年登記總量最高，較2021 年年度登記總量仍有小幅增長(zhǎng)（1.5%），其中新藥臨床試驗(yàn)（以受理號(hào)登記）數(shù)量為1974項(xiàng)。與2021年相比，2022年新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量小幅下降（2033vs.1974）。

按化學(xué)藥品、生物制品和中藥分類，近幾年來(lái)，化學(xué)藥品和生物制品的新藥臨床試驗(yàn)占比均較高，化學(xué)藥品最高，超過(guò)50%，生物制品約40%，中藥占比仍呈現(xiàn)逐年下降趨勢(shì)。2022年共登記了46項(xiàng)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品類臨床試驗(yàn)，其中間充質(zhì)干細(xì)胞類臨床試驗(yàn)最多，共12項(xiàng)。醫(yī)學(xué)影像學(xué)藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量共11項(xiàng)，為近年來(lái)最多。

●新版流感疫苗預(yù)防接種技術(shù)指南發(fā)布

9月5日，中國(guó)疾病預(yù)防控制中心發(fā)布《中國(guó)流感疫苗預(yù)防接種技術(shù)指南（2023—2024）》。《指南》指出，結(jié)合世界衛(wèi)生組織關(guān)于流感疫苗和新冠疫苗同時(shí)接種的建議，并結(jié)合國(guó)內(nèi)外研究進(jìn)展，建議18歲及以上人群在一次接受免疫服務(wù)時(shí)，在兩側(cè)肢體分別接種滅活流感疫苗和新冠疫苗；18歲以下的人群，建議流感疫苗與新冠疫苗接種間隔時(shí)間仍超過(guò)14天?！　?/p>

《指南》建議，所有超過(guò)6月齡且無(wú)接種禁忌的人都應(yīng)接種流感疫苗。結(jié)合流感疫情形勢(shì)和多病共防的防控策略，優(yōu)先推薦以下重點(diǎn)和高風(fēng)險(xiǎn)人群及時(shí)接種：醫(yī)務(wù)人員，包括臨床救治人員、公共衛(wèi)生人員、衛(wèi)生檢疫人員等；60歲及以上的老年人；罹患一種或多種慢性病人群；養(yǎng)老機(jī)構(gòu)、長(zhǎng)期護(hù)理機(jī)構(gòu)、福利院等人群聚集場(chǎng)所脆弱人群及員工；孕婦；6~59月齡兒童；6月齡以下嬰兒的家庭成員和看護(hù)人員；托幼機(jī)構(gòu)、中小學(xué)校、監(jiān)管場(chǎng)所等重點(diǎn)場(chǎng)所工作人群?！　?/p>

在接種劑次方面，《指南》建議，對(duì)于流感病毒滅活疫苗，6月齡~8歲兒童，如既往未接種過(guò)流感疫苗，首次接種時(shí)，應(yīng)接種2劑次，間隔時(shí)間超過(guò)4周；2022—2023年度或以前接種過(guò)1劑次或以上流感疫苗，則接種1劑次；9歲及以上兒童和成人無(wú)論是否既往接種過(guò)流感疫苗僅需接種1劑次；對(duì)于流感病毒減毒活疫苗，無(wú)論是否接種過(guò)流感疫苗，僅接種1劑次?！　?/p>

二、藥械審批

●瓔黎藥業(yè)遞交PI3Kδ抑制劑新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)

9月6日，瓔黎藥業(yè)宣布，其PI3Kδ抑制劑林普利塞新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理，用于治療復(fù)發(fā)和/或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（R/R PTCL）患者。這是林普利塞第2項(xiàng)申報(bào)上市的適應(yīng)癥。此前，該藥已在中國(guó)獲得附條件批準(zhǔn)，用于既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤成人患者。

●和正醫(yī)藥BTK抑制劑擬納入突破性治療品種

9月7日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，和正醫(yī)藥申請(qǐng)的1類新藥HZ-A-018膠囊擬納入突破性治療品種，擬用于治療復(fù)發(fā)或難治性原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤。公開資料顯示，HZ-A-018是一種高選擇性和高血腦屏障滲透性的口服小分子BTK抑制劑。

●莫德納奧密克戎亞變異株二價(jià)加強(qiáng)劑疫苗在香港上市

9月6日據(jù)報(bào)道，美國(guó)藥企莫德納宣布，針對(duì)奧密克戎亞變異株的二價(jià)加強(qiáng)劑疫苗，將于9月在香港供應(yīng)市場(chǎng)。香港衛(wèi)生署早前確認(rèn)，已根據(jù)《藥劑業(yè)及毒藥條例》，批準(zhǔn)莫德納二價(jià)疫苗在港應(yīng)用。

三、資本市場(chǎng)

●賽諾醫(yī)療擬1.52億元收購(gòu)美企eLum

9月7日，國(guó)內(nèi)心血管龍頭賽諾醫(yī)療發(fā)布公告，擬以自籌資金（含自有資金）2072.8050萬(wàn)美元（約合人民幣1.52億）收購(gòu)Decheng Capital Global Life Sciences Fund IV, L.P.持有的eLum Technologies,Inc.（簡(jiǎn)稱“eLum”）72.73%股權(quán)。本次收購(gòu)?fù)瓿珊?，eLum將成為賽諾醫(yī)療的控股子公司，納入公司合并報(bào)表范圍。

賽諾醫(yī)療在公告中指出，憑借eLum獨(dú)特的工藝技術(shù)能力和產(chǎn)品設(shè)計(jì)經(jīng)驗(yàn)，尤其是其在導(dǎo)管設(shè)計(jì)和制作工藝方面的優(yōu)勢(shì)能夠支持快速研發(fā)延伸導(dǎo)管產(chǎn)品，收購(gòu)后將對(duì)賽諾醫(yī)療完善冠脈介入產(chǎn)品線和擴(kuò)展外周產(chǎn)品線具有重要幫助。

此次收購(gòu)發(fā)生前，eLum還處于虧損狀態(tài)。2020年、2021年和2022年，eLum分別實(shí)現(xiàn)營(yíng)收15萬(wàn)美元、0和30.6萬(wàn)美元，凈利潤(rùn)為-117萬(wàn)美元、-285萬(wàn)美元和-214萬(wàn)美元。

四、行業(yè)大事

●FDA發(fā)布最新指南，真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持新藥批準(zhǔn)

近日，美國(guó)FDA發(fā)布行業(yè)指南，就使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）和真實(shí)世界證據(jù)（RWE）支持監(jiān)管決策提供了該機(jī)構(gòu)的思考。

近年來(lái)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)越來(lái)越多地被用于支持監(jiān)管申請(qǐng)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在2022年，使用RWD的4期（Phase IV）臨床試驗(yàn)數(shù)目超過(guò)2020年的兩倍。根據(jù)FDA的定義，RWD指的是通過(guò)多種不同渠道獲得的與患者健康狀況和常規(guī)醫(yī)療護(hù)理相關(guān)的數(shù)據(jù)，RWE指的是通過(guò)分析RWD獲得的與某種醫(yī)療產(chǎn)品使用和獲益相關(guān)的臨床證據(jù)。

指南表示，F(xiàn)DA認(rèn)識(shí)到RWD在干預(yù)性研究和非干預(yù)性研究中的潛在用途。比如，它們可以用于發(fā)現(xiàn)隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的潛在參與者，確認(rèn)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中的某些結(jié)局終點(diǎn)（包括中風(fēng)等離散事件的發(fā)生次數(shù)），以及作為外部對(duì)照臂。在這篇指南中，F(xiàn)DA主要介紹了在非干預(yù)性研究中使用RWD的注意事項(xiàng)。

FDA表示，非干預(yù)性研究可以用于支持已經(jīng)獲得批準(zhǔn)的產(chǎn)品擴(kuò)展適應(yīng)癥或者作為4期臨床試驗(yàn)提供驗(yàn)證性研究證據(jù)。這類研究不需要遞交IND申請(qǐng)，不過(guò)研究機(jī)構(gòu)仍然需要保護(hù)參與研究的患者，確保研究遵從FDA的規(guī)章。

非干預(yù)性研究可以使用多種來(lái)源的RWD，包括患者數(shù)據(jù)庫(kù)（patient registries），電子健康記錄（EHRs），以及醫(yī)療保險(xiǎn)申報(bào)數(shù)據(jù)。

FDA強(qiáng)調(diào)，計(jì)劃使用非干預(yù)性研究支持監(jiān)管申請(qǐng)的開發(fā)機(jī)構(gòu)應(yīng)該在開發(fā)早期階段與FDA交流，確保使用非干預(yù)性研究設(shè)計(jì)的合理性，并解決與研究相關(guān)的問(wèn)題。FDA需要對(duì)選擇的數(shù)據(jù)來(lái)源或者數(shù)據(jù)庫(kù)，以及將要進(jìn)行的數(shù)據(jù)分析有足夠的信心，確保它們沒(méi)有偏向于獲得特定結(jié)果。

指南同時(shí)表示，如果RWD的所有權(quán)屬于第三方機(jī)構(gòu)，研發(fā)機(jī)構(gòu)應(yīng)該與數(shù)據(jù)擁有機(jī)構(gòu)達(dá)成協(xié)議，確保FDA如果需要，能夠獲得患者水平的原始數(shù)據(jù)和驗(yàn)證RWD所需的源數(shù)據(jù)。

●一藥品被暫停采購(gòu)資格1年

9月6日，上海市醫(yī)藥集中招標(biāo)采購(gòu)事務(wù)管理所發(fā)布通知，根據(jù)《關(guān)于全面實(shí)施藥品掛網(wǎng)公開議價(jià)采購(gòu)的通知》(滬藥事〔2018〕51號(hào))等文件相關(guān)規(guī)定，暫停吉林敖東洮南藥業(yè)股份有限公司生產(chǎn)心腦舒通膠囊(規(guī)格：15mg)采購(gòu)資格1年。

據(jù)吉林敖東洮南藥業(yè)股份有限公司官網(wǎng)介紹，該司成立于1998年，是由吉林敖東藥業(yè)集團(tuán)控股的全資子公司，2006年曾全資收購(gòu)吉林馬應(yīng)龍制藥有限公司，銷售模式是自營(yíng)和代理相結(jié)合。自2021年以來(lái)，上海市已經(jīng)暫停采購(gòu)多個(gè)廠家的藥品，依據(jù)均是《關(guān)于全面實(shí)施藥品掛網(wǎng)公開議價(jià)采購(gòu)的通知》(滬藥事〔2018〕51號(hào))的相關(guān)規(guī)定。