2023-06-23 23:33:43 來源 : 人民日?qǐng)?bào)健康客戶端
(資料圖)
6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其與羅氏聯(lián)合開發(fā)的基因療法Elevidys獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，成為首個(gè)用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）4-5歲患者的一次性基因療法。Elevidys定價(jià)為320萬美元。?
Elevidys是一款重組基因療法，將表達(dá)微抗肌萎縮蛋白的轉(zhuǎn)基因包裝在AAV病毒載體中，通過單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對(duì)攜帶任何類型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達(dá)成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)這一基因療法。
Elevidys目前正于SRP-9001-301試驗(yàn)中受檢視，這是一項(xiàng)全球性、隨機(jī)雙盲、安慰劑為對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)，在126名4-7歲的DMD患者中進(jìn)行。根據(jù)Endpoints報(bào)道，這項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果將會(huì)在今年晚些時(shí)候公布，而FDA可能根據(jù)此試驗(yàn)數(shù)據(jù)考慮擴(kuò)大Elevidys的使用范圍，使其能夠被用于6-7歲DMD患者的治療。?
美國食品藥品監(jiān)督管理局認(rèn)為，根據(jù)所遞交的數(shù)據(jù)，Elevidys 微抗肌萎縮蛋白的表達(dá)（替代終點(diǎn)）的增加，可合理地用以預(yù)測4-5歲DMD患者的臨床獲益。這些患者體內(nèi)沒有顯著抗AAV rh74載體的抗體滴度或帶有其他禁忌癥。
責(zé)編：朱曉娜
主編：田茹
校對(duì)：劉玫妍
